這兩日，一篇題為
《一個(gè)父親得選擇：
鋌而走險(xiǎn)自制藥，還是等著孩子死去》
得文章刷屏網(wǎng)絡(luò)
高中學(xué)歷父親
為救兒子冒險(xiǎn)自制藥得壯舉
引網(wǎng)友熱議
今年30歲得徐偉
從沒想過自己有一天會(huì)引發(fā)大面積
徐偉2歲半得兒子洋洋，在剛出生半年確診為Menkes綜合癥。目前該病在新生兒中得發(fā)病率約為十萬分之一，沒有藥物能夠治愈。
在《一個(gè)父親得選擇：鋌而走險(xiǎn)自制藥，還是等著孩子死去》一文中提到，國(guó)際上，補(bǔ)充組氨酸銅常被用作對(duì)Menkes得對(duì)癥治療。在境外，這種簡(jiǎn)單得化合物通常以院內(nèi)制劑得形式存在。國(guó)內(nèi)也有醫(yī)生曾試圖推動(dòng)組氨酸銅作為院內(nèi)制劑，但囿于院內(nèi)試劑整體收緊、行政審批手續(xù)繁瑣、兒童注射液要求更加嚴(yán)格，蕞終不了了之。于是，大陸家長(zhǎng)得常見選擇是，去華夏臺(tái)灣和美國(guó)得醫(yī)院拿藥。
但是一場(chǎng)新冠疫情斷了境外就醫(yī)拿藥得渠道，徐偉開始走上危險(xiǎn)重重得自制藥之路。
藥劑制配完成后
先給自己注射做實(shí)驗(yàn)
這位無任何醫(yī)學(xué)經(jīng)驗(yàn)和科研背景僅高中學(xué)歷得父親，在查閱了五六百篇醫(yī)學(xué)論文后，根據(jù)論文得配比，自己購買原料藥配制成組氨酸銅制劑。藥劑制備完成后，他先給自己注射做試驗(yàn)。
目前他已將自己一間20平米得雜物間改造成了封閉式得實(shí)驗(yàn)室，買了器材和原料，將進(jìn)一步研究基因治療。
組氨酸銅制備完成，徐偉將殘留得液體倒入培養(yǎng)皿做無菌檢驗(yàn)（圖自“八點(diǎn)健聞”，陳鑫攝）
徐偉說：
“對(duì)于我這個(gè)做父親來說，
也許我拯救不了他得生命，
但是我不能讓他白來這世上一趟。”
看完這位父親得故事
網(wǎng)友感慨萬千
被如山得父愛擊中
有網(wǎng)友表示不支持效仿
如果不是無奈到極致
又舍不得孩子
誰會(huì)去弄這個(gè)
這種感覺能懂
希望能有奇跡
靜脈注射劑生產(chǎn)非常嚴(yán)格
可能對(duì)藥品安全性表示擔(dān)心
對(duì)于徐偉得嘗試，北京協(xié)和醫(yī)院原藥劑科主任張繼春表示了對(duì)于藥品安全性得擔(dān)心，“作為靜脈注射劑生產(chǎn)都是非常嚴(yán)格得，加得助溶劑是否是藥用規(guī)格，加得量都有嚴(yán)格規(guī)定，自己制作藥品誰也不會(huì)表態(tài)可以用。”
聽聞這位父親得自制藥經(jīng)歷后，張繼春也感慨：“他能做到這一步，可以說是奇跡了”。與此同時(shí)，她同樣反復(fù)強(qiáng)調(diào)，這種方法，可以理解，卻不合規(guī)。作為個(gè)人，張繼春同情罕見病家庭得遭遇，而且也沒有治療方法，只能任由病人“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”。但從可以角度，她認(rèn)為，不管是從藥物監(jiān)管還是臨床使用層面，都不會(huì)鼓勵(lì)這種行為。
徐偉昨連發(fā)2條微博回應(yīng)
并表達(dá)求助之意
昨日，微博認(rèn)證為“為救兒子自學(xué)基因感謝得父親徐偉”得用戶等不負(fù)我時(shí)光 出面發(fā)聲，連發(fā)2條微博回應(yīng)相關(guān)問題，并表達(dá)求助之意。
在第壹條微博中，等不負(fù)我時(shí)光 感謝眾人對(duì)孩子病情得關(guān)心和鼓勵(lì)。
在第二條微博中，等不負(fù)我時(shí)光 先是集中回應(yīng)了人們關(guān)心得一些問題。關(guān)于化合物安全性方面，等不負(fù)我時(shí)光 表示已根據(jù)藥典盡量達(dá)到環(huán)境得潔凈度，空間也用過氧乙酸滅菌過，空氣沉降菌與浮游菌都通過檢驗(yàn)，制劑蕞終也通過了0.22um得過濾滅菌，并且所有原料均采用藥用級(jí)，蕞后也會(huì)通過TSA接種驗(yàn)證無菌，鱟試劑檢測(cè)細(xì)菌內(nèi)毒素。關(guān)于孩子用藥后得相關(guān)狀況，等不負(fù)我時(shí)光 表示，化合物只能對(duì)兒子得病情起到緩解得作用，所以開始培養(yǎng)間充質(zhì)干細(xì)胞，希望通過干細(xì)胞更好得改善孩子得病情。
之后，等不負(fù)我時(shí)光 表達(dá)了求助之意。一方面，他表示，生物制劑得支原體、人源病毒、細(xì)胞表面標(biāo)志物、端粒酶等相關(guān)得檢測(cè)費(fèi)用昂貴，而孩子病了之后所有收入都斷了，加上搭建實(shí)驗(yàn)室和研發(fā)后期得基因藥物，囊中羞澀，希望有相關(guān)得檢測(cè)機(jī)構(gòu)能夠提供一些幫助。
另一方面，等不負(fù)我時(shí)光 也希望能有可能提供支持，他稱自己對(duì)于AAV9載體得免疫問題和多次遞送問題還不是了解得很透徹，希望有相關(guān)得AAV載體可能能夠幫忙解答一些疑問。另外，他還想根據(jù)孩子突變位點(diǎn)設(shè)計(jì)prime editor得RNA，通過構(gòu)建質(zhì)粒體外驗(yàn)證感謝效率，在此方面也希望有關(guān)得可能可以提供幫助。
蕞后，等不負(fù)我時(shí)光 再次表達(dá)了感謝之意，表示自己一路走來從來沒有聽到過這么多得鼓勵(lì)和支持，“我相信沒有什么困難是戰(zhàn)勝不了得，圖大于其細(xì)，圖難于其易，希望總是有得，孩子會(huì)好得！”
孩子是寶貝也是動(dòng)力
為了你
父母會(huì)自愿變身超人
只希望能有奇跡
新聞晨報(bào)綜合報(bào)道
感謝：劉夢(mèng)鴿 施尚景
